医疗器械指直接或间接用于人体的仪器、设备、器具、体外诊断试剂、材料及其他相关的物品等，从日常的绷带、温度计到心脏起搏器，患者和公众都需依赖专门的监管机构来确保合法上市医疗器械的安全有效。
医疗器械按其风险程度可分为一类器械（低风险）、二类器械（中等风险）和三类器械（高风险）。对不同风险程度的医疗器械，监管部门＠上市前审批要求也有所差异。以美国FDA上市前审批为例，对绝大多数使用者危害小的低风险器械（如：弹性绷带、牙线等）在上市前免于FDA审查；对多数中等风险的器械（如：避孕套、雾化吸入器和血糖仪ξ 等），通常只需证明其与FDA已批准上市器械等效；对高风险或创新研发的中等风险的器械（约占所有医疗器械的4%）通常需临床数据证明其有效性和安全性。
与药物临床研究中常用的随机双盲三期试验不同，医疗器械的临床试验因涉及伦理、患者意愿、疾病特征及器械本身属性等条件限制，不是所有高风险或创新型中等风险医疗器械在上市前都能提供传统随机对照试验证据。在这种情况下，调整临床试验设计（如：自适应设计、实效性随机对照试验）或利用其他来源数据（如：注册登记数据、建模）成为提供医疗器械上市前审批的临床证据的备选途径。下面的文章从FDA的角度介绍如何通过调整试验设计和扩大数据来源来开展高风险医疗器械上市前有效性和安全性评价及医疗器械临床试验未来的挑战和机遇。
来源：CREAT团队